ژن‌درمانی موثر و ایمن با کمک آر.ان‌.ای

ژن‌درمانی، انتقال ژن‌های عملکردی به سلول‌های جهش‌یافته است که امکان درمان بسیاری از بیماری‌ها را فراهم می‌کند.نخستین تلاش‌ها برای انتقال ژن به سلول، بر DNA تمرکز داشتند اما کار کردن با DNA به عنوان ابزاری برای ژن‌درمانی، دشوار است؛ در نتیجه، اکنون بسیاری از دانشمندان در جستجوی امکان استفاده از "اسید ریبونوکلئیک" یا "آران‌ای" (RNA) به جای DNA هستند. با این روش می‌توان انتقال ژن به سلول را ایمن‌تر و ساده‌تر انجام داد.تنها معدودی از روش‌های ژن‌درمانی برای انسان‌ها تایید شده‌اند اما دانشمندان در حال تلاش و آزمایش روش‌های جدید ژن‌درمانی برای بیماری‌هایی مانند کم‌خونی داسی‌شکل، هموفیلی و بیماری‌های مادرزادی چشم هستند.مهندسان زیستی دانشگاه "ام.آی.تی"(MIT)، روشی برای تنظیم بیان آر.ان‌.ای هنگام انتقال به سلول‌ها ابداع کرده‌اند که می‌تواند امکان کنترل دقیق‌تر میزان پروتئین مورد نیاز بیمار را فراهم کند. شاید این فناوری بتواند به پزشکان در درمان دقیق‌تر بیماران کمک کند و در صورت لزوم راهی را برای غیرفعال کردن فوری ژن‌ها ارائه دهد.

پژوهشگران برای افزایش تاثیر ژن‌درمانی مبتنی بر آر.ان‌.ای، سعی کردند تولید پروتئین را هنگام ورود آر.ان.ای به سلول، به شکل دقیقی کنترل کنند. آنها تصمیم گرفتند برای این کار، اصول زیست‌شناسی مصنوعی را به کار ببرند تا بتوانند برنامه‌ریزی دقیق مدارهای مصنوعی DNA را در آر.ان‌.ای پیاده کنند."ژاکوب بکرفت"(Jacob Becraft)، دانشجوی دانشگاه ام.آی.تی و از نویسندگان ارشد این پژوهش گفت: ما به ندرت می‌توانیم نحوه سرکوب ژن‌ها را کنترل کنیم. پیشتر، ژن‌درمانی با مشکلات ایمنی بسیاری روبرو بود اما ما با کمک پیشرفت‌های جدیدی که در زمینه زیست‌شناسی مصنوعی صورت گرفته می‌توانیم نمودارهای جدیدی از درمان‌های هوشمند ابداع کنیم که به صورت فعال، سلول‌های بیمار را درگیر می‌کنند تا کارآیی و ایمنی درمان را افزایش دهند.بکرفت و همکارانش، شرکتی را با هدف پیشرفت بیشتر این روش تاسیس کردند که هدف از تاسیس آن، انطباق این روش جدید با ایمنی‌درمانی سرطان است. این راهبرد جدید درمانی، سیستم ایمنی بیمار را برای حمله به تومورها شبیه‌سازی می‌کند.این پژوهش، در مجله "Nature Chemical Biology" به چاپ رسید.