درمان نابینایی ارثی با ویرایش ژن

نابینایان آمریکایی که از نوع خاصی از نابینایی موروثی رنج می‌برند اولین کسانی خواهند بود که از یک روش ویرایش ژن معروف به "کریسپر" بهره خواهند برد.ساختار چشم افراد مبتلا به این بیماری عادی است، اما در چشم آنها یک ژن که اجازه می‌دهد نور به سیگنال‌های ارسالی به مغز تبدیل شود و بتوانند ببینند، از دست رفته است.این مطالعه تجربی شامل کودکان و بزرگسالان دارای این بیماری خاص خواهد بود تا به این ترتیب بینایی به چشم آنها بازگردد.کریسپر با برش و ویرایش دی‌.ان‌.ای در یک مکان خاص، ژن مورد نظر و از دست رفته این بیماران را اصلاح می‌کند. این کار یک بار برای همیشه انجام می‌شود و دی‌.ان‌.ای فرد را برای همیشه تغییر می‌دهد.این کار را شرکت بیوتکنولوژی "ادیتاس"(Editas) انجام می‌دهد. این شرکت، ویرایش ژن را برای درمان یک نوع نادر از نابینایی موسوم به "LCA10" برای اولین بار روی انسان به آزمایش خواهد گذاشت.سازمان غذا و داروی آمریکا(FDA) در ماه نوامبر با فاز اول از 2 فاز این آزمایش موافقت کرد و ثبت نام بیماران آغاز شده است.

فناوری کریسپر مورد توجه دانشمندان در سراسر جهان است، زیرا روش ساده‌ای است و می‌تواند ژن‌های ما را ویرایش کند. با این حال، عوارض جانبی و واکنش‌های احتمالی بدن هنوز کاملا شناخته نشده است.شرکت "ادیتاس" برای انجام این آزمایش خاص در ایالات متحده از شرکت "آلرگان"(Allergan) کمک می‌گیرد.18 نفر در فصل پاییز در سراسر آمریکا با این روش مورد آزمایش قرار می‌گیرند تا بینایی خود را به دست آورند.محققان امیدوارند با ویرایش ژن‌های این بیماران، از انتقال نسل به نسل این بیماری جلوگیری کنند.همه افرادی که در این مطالعه شرکت داده می‌شوند دارای یک نوع خاص از این بیماری نابینایی ارثی هستند. این بیماری شایع‌ترین علت نابینایی در کودکان است که در حدود دو تا سه مورد از هر 100 هزار تولد رخ می‌دهد.افراد مبتلا به این بیماری در ابتدا فقط می‌توانند نور درخشان را ببینند و اشکال را به شکل مبهم و تار می‌بینند و در نهایت بینایی خود را به طور کامل از دست می‌دهند.از انجایی که این بیماری موروثی است، بنابراین والدین می‌توانند آن را به چند نسل بعد از خود انتقال دهند. این بیماری می‌تواند در چند نسل پنهان باشد و ناگهان روی یک نفر بروز کند.این مطالعه روی کودکان سه سال به بالا و بزرگسالان با قدرت دیدهای متفاوت انجام می‌شود.