روش‌های درمانی که از mRNA استفاده می‌کنند، پتانسیل عظیمی برای پیشگیری و درمان بسیاری از بیماری‌ها دارند. این روش‌های درمانی با دستورالعمل‌هایی mRNA را به سلول‌های هدف می‌رساند و دستوری را برای تهیه پروتئین ویژه‌ای در اختیار آن‌ها قرار می‌دهد. این پروتئین‌ها می‌توانند به بافت‌ها برای بازسازی، جایگزینی پروتئین‌های ناسازگار یا پاسخ ایمنی کمک کنند.

با این حال، درمان تنها در صورتی مفید است که بتواند به هدف خود برسد. mRNA به طور معمول در داخل نانوذرات لیپیدی بسته‌بندی می‌شود، که محموله ظریف را دست نخورده نگه می‌دارد تا اینکه به مقصد نهایی خود برسد. نانوذرات لیپیدی پر از mRNA فقط به تعداد انگشت شماری از سلول‌ها مانند سلول‌های ایمنی و سلول‌های موجود در کبد یا طحال می‌رسند. طراحی چنین نانوذرات لیپیدی که می‌تواند اندام‌هایی با قابل دسترسی سخت، مانند قلب یا لوزالمعده را هدف قرار دهند، می‌تواند گزینه‌های درمانی را برای طیف گسترده‌ای از شرایط متحول کند.

در پاسخ به این نیاز، محققان دانشگاه کارنگی ملون در حال ایجاد نانوذرات لیپیدی هستند که برای حمل mRNA به طور خاص به لوزالمعده طراحی شده‌اند. نتایج یافته‌های آن‌ها روی موش‌ها که اخیراً در نشریه Science Advances منتشر شده است، می‌تواند راه را برای روش‌های درمانی جدید برای بیماری‌هایی مانند دیابت و سرطان هموار کند.

لوئیزا راسل، از انستیتوی ملی تصویربرداری و مهندسی زیست پزشکی (NIBIB) می‌گوید: «نانوذرات لیپیدی در اصل کره‌هایی از جنس چربی هستند و چربی‌ها دارای انواع مختلفی از ویژگی‌های شیمیایی هستند که می‌توانند بر توانایی آن‌ها در سفر در بدن تأثیر بگذارند و اندام‌های خاص را هدف قرار دهند. با بهینه‌سازی این مولکول‌های چربی و بررسی مسیرهای جایگزین برای تحویل دارو، نویسندگان این مطالعه قادر به طراحی نانوذرات لیپیدی بودند که با اطمینان می‌تواند mRNA را به بافت لوزالمعده در موش‌ها تحویل دهد.»

محققان این پروژه می‌خواستند بدانند که آیا مسیری متفاوتی برای تحویل محموله mRNA به طور مستقیم به لوزالمعده وجود دارد. آن‌ها تحویل mRNA را از طریق تزریق داخل صفاقی را بررسی کردند، که شامل تزریق دارو به طور مستقیم به مایعی است که اندام‌های حفره صفاقی (از جمله کلیه‌ها، روده و لوزالمعده) را احاطه کرده است. کاترین وایتهد، نویسنده ارشد مقاله مربوط به این پروژه، گفت: «در حالی که تزریق داخل صفاقی معمولاً در انسان مورد استفاده قرار نمی‌گیرد، از این نوع تجویز از نظر بالینی برای برخی از بیماری‌های با درمان سخت مانند سرطان تخمدان استفاده می‌شود.»

محققان دستورالعمل‌های mRNA برای لوسیفراز کرم شب تاب را درون نانوذرات لیپیدی بسته‌بندی کردند؛ سپس آن‌ها را به صورت داخل وریدی یا داخل صفاقی به موش‌ها تزریق کردند. آن‌ها با استفاده از لوسیفراز درخشان برای دیدن این که mRNA به کجا سفر کرده است، دریافتند که تزریق داخل صفاقی منجر به رهایش فراوان‌تر و خاص‌تر به لوزالمعده در مقایسه با تزریق داخل وریدی می‌شود.