دستکاری ژن‌ها برای خاموش کردن یک بیماری

هرچند تلاش‌های مختلفی در جهت درمان بیماری‌ها از طریق این روش طی سال‌های اخیر صورت گرفته، با این حال به تازگی محققین به نتایج دست یافته‌اند که امید به درمان قطعی بیماران صعب‌العلاج ژنتیکی را افزایش می‌دهد.
 یکی از مشکلات بیماری‌هایی با منشأ ژنتیک این است که برای درمان آن‌ها، باید سلول‌های اندام‌هایی که نشانه‌های بیماری در آن‌ها ظاهر شده است را تغییر داده و آن‌ها را اصلاح کنیم. در واقع در ژن‌درمانی پزشکان تلاش می‌کنند با ایجاد تغییراتی در ساختار ژنتیکی انسان، بدن را به انجام کاری تازه که تا پیش از این قادر به انجام آن نبوده وادارند.
 
در همین حال محققین به تازگی دریافته‌اند که با یک روش به‌روز شده درمان ژنتیکی می‌توان بیماری مادرزادی دیستروفی عضلانی ( سلسله بیماری‌های بسیار حاد ژنتیکی پیش‌رونده وابسته به کروموزوم‌هاست که باعث تخریب یا اختلال در بافت ماهیچه‌ای می‌شود) را درمان کرد.  در این روش که به اختصار CRISPR نامیده می‌شوند، محققین می‌توانند به طور دقیق موتاسیون DNA خاموش را برداشته و اجازه دهند تا مکانیسم های ترمیم DNA در بدن با از ترکیبی از پروتئین و RNA در نسخه ژنی طبیعی جایگزین شود.
 
لازم به ذکر است CRISPR به هیچ عنوان درمان قطعی تمامی بیماری‌های ژنتیکی را در پی نخواهد داشت با این حال هرچند از آن تاکنون بر روی انسان ها استفاده نشده، اما محققین در پی آن هستند تا از این تکنیک برای هدف قرار دادن و تصحیح موتاسیون در سلول‌های بنیادی عضلانی و فیبرهای عضلانی انسانی استفاده کنند.