گروه علمی: سه بیمار چینی شامل یک زن و دو مرد، اولین کسانی بودند که با استفاده از سلولهای ایمنی مهندسی شده ساخته شده از سلولهای اهداکنندگان، درمان اختلالات خود ایمنی را دریافت کردند.به گزارش ایسنا،چین برای اولین بار در جهان با سلولهای ایمنی اصلاح شده با مهندسی زیستی و روش ویرایش ژن کریسپر(CRISPR) به درمان اختلالات خودایمنی در سه فرد پرداخت.
بر اساس گزارش رسانههای چین، این سه بیمار چینی شامل یک زن و دو مرد، اولین کسانی بودند که برای اختلالات خودایمنی با استفاده از سلولهای ایمنی مهندسی شده ساخته شده از سلولهای اهداکنندگان به جای سلولهای جمعآوری شده از بدن خود درمان شدند.یکی از دریافت کنندگان به نام گانگ(Gong) مبتلا به اسکلروز سیستمیک بود که یک بیماری است که بافت همبند را تحت تاثیر قرار میدهد و میتواند منجر به سفت شدن پوست و آسیب به اعضای بدن شود.
در این گزارش آمده است که وی سه روز پس از دریافت درمان، بهبود وضعیت خود را گزارش کرده است.
بهبودی در اختلال خود ایمنی
گانگ گزارش داد که تنها چند روز پس از دریافت این درمان توانسته انگشتان و دهان خود را یک بار دیگر حرکت دهد و همچنین اکنون میتواند احساس کند که پوستش شل شده و در حال بازگشت به حالت عادی است.این گزارش همچنین اشاره میکند که او توانسته است در عرض دو هفته کار اداری خود را از سر بگیرد.
گفتنی است که این درمان یک سال قبل تکمیل شده و هنوز هم این بیمار گزارش میدهد که در وضعیت خوبی قرار دارد.سلولهای تی(T) گیرنده آنتیژن کایمریک(CAR) در درمان تعدادی از بیماریها از جمله سرطانهای خون امیدوارکننده نشان دادهاند.
این کارآزمایی توسط ژو هوجی(Xu Huji) روماتولوژیست در دانشگاه پزشکی نیروی دریایی در شانگهای رهبری شد.مقالهای که در مجله نیچر(Nature) منتشر شده نیز بیان میکند که این بیماران شش ماه پس از دریافت این درمان مشتق شده از سلولهای اهدایی در حال بهبودی بودند. علاوه بر این، ۲۲ بیمار دیگر نیز این درمان و یک درمان کمی تغییر یافته را دریافت کردهاند و طبق گزارشها، نتایج برای آنها نیز تا حد زیادی مثبت بوده است.لین شین(Lin Xin) ایمونولوژیست در دانشگاه شینهوا(Tsinghua) نیز میگوید نتایج بالینی این درمان فوق العاده است.
فرآیند درمان شامل سلولهای اهدایی
این فرآیند به طور کلی با گرفتن سلولهای T از بیمار آغاز میشود. سپس سلولها با پروتئینهای CAR که به طور خاص سلولهای B را هدف قرار میدهند، تقویت میشوند.دانشمندان از ابزار ویرایش ژن کریسپر-کس۹(CRISPR-Cas9) برای از بین بردن پنج ژن در سلولهای T استفاده کردند و هنگامی که دوباره به بدن بیمار تزریق شد، سلولهای CAR T تکثیر شدند و شروع به هدف قرار دادن سلولهای B کردند.
سلولهای اصلاح شده برای هفتهها در بدن بیمار زنده ماندند تا اینکه تا حد زیادی ناپدید شدند. با این حال، سلولهای B سالم بازگشتند و آنهایی که معیوب بودند، نابود شدند.زنی که تحت این درمان قرار گرفت، یک زن ۴۲ ساله بود که از نوعی میوپاتی خودایمنی رنج میبرد که منجر به ضعف و خستگی میشود و حتی پس از شش ماه پس از دریافت این درمان، خود را در حال بهبودی گزارش کرد. درمان برای وی به ترتیب در ژوئن و اوت ۲۰۲۳ آغاز شده بود.
طبق مقاله منتشر شده، یک محصول ژنریک CAR-T میتواند به شرکتهای دارویی اجازه دهد تا تولید خود را افزایش دهند و به طور بالقوه هزینهها و زمانهای تولید را در آینده کاهش دهند و بتوانند نیازهای این بیماران را به طور کلی برآورده کنند.اکنون نتایج این درمان در مجله Cell منتشر شده است.