ژن درمانی برای درمان کوررنگی مؤثر است

گروه علمی: نتایج آزمایش بالینی یک روش ژن درمانی در درمان کوررنگی که توسط محققان دانشگاه "لودویگ ماکسیمیلیان" مونیخ انجام و در مجله "JAMA Ophthalmology" منتشر شد، نشان می‌دهد که روش ژن درمانی آزمایشی، بی‌خطر و به طور بالقوه کارآمد است.به این ترتیب با مشخص شدن این نتایج، آزمایشات بالینی بزرگتری در آینده انجام خواهد شد."کوررنگی" یک بیماری اختلال ارثی است که در آن فرد قادر به تشخیص یک یا برخی رنگ‌ها نیست. سلول‌های مخروطی چشم افراد کوررنگ فاقد رنگ‌دانه‌هایی هستند که موجب دیدن رنگ‌ها می‌شوند. به همین دلیل این افراد برخی رنگ‌ها را به شکل طیفی از رنگ‌های خاکستری و سیاه می‌بینند.
این بیماری در اثر جهش یکی از شش ژن مختلف ایجاد می‌شود که این جهش در بیشتر موارد شامل ژن‌های "CNGA۳" یا "CNGB۳" می‌شود.روش ژن درمانی جدید که مرحله آزمایش بالینی را سپری کرد، بر اصلاح نقص در ژن "CNGA۳" تمرکز دارد.این روش درمانی تا حدودی شبیه به یکی از روش‌های ژن‌درمانی برای نابینایی است که "لوکستورنا"(Luxturna) نام دارد و به تایید سازمان غذا و دارو آمریکا رسیده است.درمان "لوکستورنا" یک بیماری شبکیه ارثی به نام "لبر آموروزیس مادرزادی"(LCA) را هدف قرار می‌دهد. بیماران مبتلا به این بیماری به علت یک جهش در ژن "RPE۶۵" که پروتئینی حیاتی برای بینایی تولید می‌کند، بینایی خود را از دست می‌دهند.

این درمان یک نسخه سالم از این ژن را به یک ویروس بی‌ضرر شده توسط مهندسی ژنتیکی تبدیل می‌کند که به چشم بیمار تزریق می‌شود و باعث می‌شود سلول‌های شبکیه با موفقیت پروتئین از دست رفته را تولید کند.هر دو این روش‌ها یک ژن سالم را به یک ویروس که توسط مهندسی پزشکی بی ضرر شده، متصل می‌کند.روش درمانی جدید برای کوررنگی، با این امید که ژن اصلاح شده، به تولید پروتئین از دست رفته بپردازد، به چشم بیمار تزریق می‌شود تا به درمان بیماری ناشی از ژن معیوب بپردازد.در آزمایش بالینی پروژه، محققان این روش را روی ۹ بیمار مبتلا به کوررنگی که در ژن " CNGA۳" خود اختلال داشتند، آزمایش کردند.نتیجه مقدماتی آزمایش، نشان از ایمن بودن آن داشت و تمام داده‌ها حاکی از این بود که هیچ عوارض جانبی عمده‌ای از این ژن درمانی به وجود نیامد.
"دومنیک فیشر"(Dominik Fischer) محقق ارشد آزمایش بالینی گفت: این آزمایش روی بزرگسالان آزمایش شد ولی محققان معتقدند که این روش در دوران کودکی موثرتر است. زیرا قشر بینایی به طور کامل توسعه نیافته و مغز هنوز حالت پلاستیکی دارد.این نوع ژن درمانی بیشترین تاثیر را در سنین جوانی دارد. بنابراین نتایج فاز اولیه آزمایش، راه را برای آزمایش‌های بیشتر در کودکان باز می‌کند.در این مطالعه پیشنهاد شده که بهترین زمان ژن درمانی برای درمان کوررنگی، شاید قبل از هفت سالگی باشد.