شرکتهای تولید کننده دارو برای تأمین هزینههای تولید و ساخت قیمتهای بسیار بالایی را برای داروهای خود در نظر میگیرند که خرید آنها در بیشتر موارد در حد توان بیماران نیست. این شرایط برای بیماران خاص که با مشکلات متعددی دست و پنجه نرم میکنند بسیار سختتر است. در ادامه این مطلب به معرفی گرانترین داروهای موجود در بازار در دنیا که اکثراً برای درمان بیماریهای خاص تجویز میشوند اشاره خواهیم کرد.
الدورازیم
هزینه سالانه: 200 هزار دلارالدورازایم برای بیمارانی تجویز میشود که از یک سندرم ارثی نادر به نام هارلر رنج میبرند. تعداد افراد مبتلابه این بیماری در دنیا تنها 600 نفر است. الدورازایم درواقع نقش جایگزین برای آنزیمهایی است که بدن بیمار قادر به تولید آنها نیست. هزینه مداوا با الدورازایم بهطور سالانه در حدود 200 هزار دلار است. با این وجود با مصرف این دارو بیماران ممکن است همچنان مشکلاتی نظیر رشد ناقص، نقص دریچههای قلبی، مشکلات شنوایی و ... را داشته باشند.
سرازیم
هزینه سالانه: 200 هزار دلارعملکرد سرازیم نیز به صورت جایگزین کردن آنزیمهای لازم برای بدن بیمار است. بیماری مربوطه باعث اختلال در عملکرد اندامهای حیاتی بدن میشود. داروی سرازیم نقش مؤثری در جلوگیری از تشکیل چربی در اندامهای حساس مانند ششها، مغز و کبد میشود. از هر 100 هزار نفر معمولاً یک نفر به این بیماری با نام Gaucher مبتلا میشود که خود سطوح مختلفی دارد. درمان به کمک سرازیم به طول یک سال نقریبا 200 هزار دلار برای بیمار هزینه دارد.
آرکالیست
هزینه سالانه: 250 هزار دلارداروی ارکالیست برای درمان یک بیماری نادر ژنتیکی به کار میرود که حاصل سندرم Muckle-Wells است. تعداد افرادی که به این مشکل مبتلا میشوند 1 در میلیون است. این بیماری باعث میشود که سطح تولید پروتئین کریوپرین در بدن کاهش پیدا کند که باعث ایجاد حالت گرمای بیش از حد در بدن به ویژه در هوای سرد میشود. در صورتی مداوای لازم برای این بیماری انجام نگیرد آسیبهای جدی به کلیه ها وارد میشود. آرکالیست با عث کاهش نشانههای این بیماری و جلوگیری از صدمه دیدن کلیهها میشود که البته هزینه سالانه آن در حدود 250 هزار دلار است.
کالیدکو
هزینه سالانه: 307 هزار دلارکالیدکو دارویی است که برای مقابله با تاثیرات cystic fibrosis در بیمارانی با یک جهش ژنتیکی خاص مورد استفاده قرار میگیرد. این دارو در واقع پروتینی را در بدن بیماران میسازد که باعث میشود مایعات و نمک به درستی در بین سلولهای بدن تبادل داشته باشند. این داروی گرانقیمت توسط شرکت داروسازی Vertex تهیه و تولید شده و اولین روش درمانی برای مبتلایان به این مشکل است.
سینریز
هزینه سالانه: 350 هزار دلارHereditary angioedema نام یک بیماری است که از هر 50 هزار نفر یک نفر را در گیر خود میکند. با وجود اینکه این بیماری موروثی است، اما کاملاً اتفاقی پدیدار میشود. علائم این بیماری دردهای شدید شکمی و ورم کردن شدید دستها و پاها هستند که میتوانند جان بیمار را تهدید کنند. وظیفه داروی سینریز که برای این بیماران توصیه میشود باز سازی پروتئین معیوبی است که در عملکرد ناقص آن در بدن باعث بروز چنین مشکلاتی میشود. هزینه درمان سالانه با این دارو تقریباً 350 هزار دلار است.
ناگالازیم
هزینه سالانه: 370 هزار دلارداروی ناگالازیم با مشکلات و علائم سندرم ارثی Maroteaux-Lamy که بسیار نادر است مبارزه میکند. بدن افرادی که به این بیماری مبتلا هستند قدرت تحلیل مواد مغذی مانند شکرها و پروتئین ها را ندارد. این مواد مغذی در نقاطی مانند پوست، چشم و سیستم عصبی تجمع میکنند و آسیبهای جدی به این ارگان ها وارد میکنند. ناگالازیم در واقع تقش آنزیم مکمل برای کاهش اثرات این بیماری را بازی میکند که هر 4 ساعت یکبار باید به صورت تزریقی وارد بدن شود.
الاپراس
هزینه سالانه: 380 هزار دلاردر دنیا در حدود 2000 نفر به سندرم Hunter مبتلا هستند. این سندرم به صورت ارثی به دلیل نقص در کروموزم اکس به مردان منتقل میشود. مانند بسیاری از داروهای موجود در این لیست، الاپراس نیز جایگزین آنزیمهای لازم میشود که بدن بیماران قادر به تولید آنها نیست. مانند داروی ناگلازیم، این دارو نیز درمان قطعی برای بیماران نبوده و تنها علائم آن را کاهش میدهد.
سالیریس
هزینه سالانه: 410 هزار دلارشرکت داروسازی الکسیون، این دارو را برای مقابله با یک اختلال خونی که باعث میشود گلبولهای قرمز خون به سرعت زیادی از بین برود، تولید کرده است. داروی سالیریس باعث میشود تا مشکلاتی نظیر سردرد، تنگی نفس، لختگی خون و موارد دیگر در بیماران کاهش پیدا کند و بیمار تا جای ممکن زنده بماند. مکانیسم اثر این دارو به صورت یک آنتی بادی در سیستم ایمنی بدن است که باعث میشود گلبولهای قرمز خون بیشتر عمر کنند.